2019年2月,一篇Science上的高水平论文在朋友圈刷了屏。这篇论文由中国科学院神经科学研究所灵长类疾病模型研究组主导,中科院计算生物学研究所和斯坦福基因技术中心配合完成。文章中设计了一种GOTI(Genome-wide Off-target analysis by Two cell embryo Injection)检测方法,来分析不同基因编辑方法的脱靶问题。研究团队在利用GOTI对CRISPR-Cas9、BE3(base editor 3)和ABE7.10(adenine base editor7.10)三种不同的基因编辑方法进行了分析之后,得出了与大家普遍认知不符的结论:BE3的脱靶情况远高于其他两种。
这一发现直接影响了基因治疗行业的发展状况,为所有的基因治疗企业敲响了治疗安全的警钟。而设计出这一精妙检测方案的,正是中科院神经所的杨辉团队。
潜心钻研,终获“三大”满贯
杨辉研究员
杨辉研究员,2003-2007年就读于上海交通大学生命科学学院,获生物技术学士学位。随后来到了中科院生化细胞所的李劲松课题组继续攻读博士学位。李劲松课题组多年以来从事胚胎发育及iPSC(人工诱导多能干细胞)方面的研究,在基因编辑技术方面颇有建树。在跟随李劲松研究员学习的过程中,杨辉逐渐明确了自己未来的研究方向,并在基因编辑方向上不断深入。在生化细胞所短短五年的研究过程中,就先后发表了8篇高水平学术论文,其中还包括以第一作者身份发表的一篇Cell和一篇Nature。
2012年,在李劲松教授门下打下了良好基础的杨辉博士随后来到了MIT(麻省理工学院)的Whitehead Institute从事博士后研究工作,师从Rudolf Jaenisch,在基因编辑方面继续深入。Rudolf Jaenisch这位学术泰斗级的人物曾构建出第一个转基因小鼠模型,在多年的研究生涯中,在表观遗传、克隆、干细胞领域都颇有建树。来到Rudolf Jaenisch门下的杨辉博士继续潜心钻研基因编辑动物模型,浑然不知一场基因编辑技术的革命已经悄然来袭。